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细胞基因疗法走向十字路口:辉瑞撤退,蓝鸟卖身,元老首次盈利
1、辉瑞作为全球第一药企，在细胞基因疗法领域也遭遇了巨大挑战。其B型血友病基因疗法Beqvez在2024年4月获得FDA批准上市，定价为350万美元，但自该药在美获批以来，实际上还没有患者接受过该商业药物的治疗。辉瑞指出，退出的主要原因是患者及其医生对血友病基因疗法的兴趣不足。辉瑞在细胞基因疗法领域的“0商业化”并非个例。
2、辉煌起点：蓝鸟生物成立于1992年，是基因疗法的先驱。2010年，其Lentiglobin基因疗法临床试验成功，使一位重型β地中海贫血患者摆脱输血治疗，一战成名，获得众多投资人青睐。2013年登陆纳斯达克，此后股价攀升，2018年最高达230美元/股，还收获诸多荣誉。
3、中国初创企业辉大基因首次实现CRISPR疗法脑内注射，针对MECP2重复综合征的RNA编辑疗法取得初步成果，为全球基因编辑领域带来突破性进展。首个脑内注射CRISPR疗法的背景与意义2024年底，辉大基因将实验性CRISPR疗法注入一名9岁MECP2重复综合征男孩大脑，这是全球首次在大脑内直接测试CRISPR技术。
美股srpt行情
1、通过观察这些行情数据，投资者可以了解股票的走势动态，判断其是否具有投资价值，是处于上升趋势可能带来收益，还是处于下降趋势存在风险等。不同的金融数据平台可能在数据呈现和更新速度上略有差异，但都能为投资者提供美股SRPT行情的重要参考依据。
2、美股SRPT（Sarepta Therapeutics Inc.）的当前行情如下：当前股价：1750美元 股价涨跌幅：+0.920美元，涨幅达到+81%。这表明相较于昨日收盘价，SRPT的股价今日有所上涨。今日开盘价：1685美元。这是SRPT在今日交易开始时的价格。
